Дизайн наукового дослідження в медицині

Всі дослідження, які проводяться в медицині поділяються на аналітичні та описові.

Описові дослідження не ставлять собі за мету вияснити взаємовідносини між різними факторами, а лише охарактеризувати, що відбувається в популяції, напр. поширеність захворювання. Вони включають анкетування (Survey) та якісні дослідження - опис клінічних випадків (case report), опис серій випадків (case-series), які визначають поширеність певних факторів і, таким чином, масштаби проблеми.

Аналітичні дослідження спрямовані на визначення взаємозв’язків між різними факторами впливу, напр. певного методу лікування пацієнта на результати. Для визначення впливу нам необхідно порівняти результати у контрольній та експериментальній групі.

Аналітичні дослідження можуть бути експериментальними (при активному впливі дослідника) та аналітично –спостережними ( при пасивному спостереженні). При аналітичному спостереженні науковець просто вимірює рівень певного впливу чи лікування на групу пацієнтів.Types-of-studies.gif

Метод аналітичного спостереження включає: когортні дослідження (Cohort study), випадок - контроль (Case control study). Когортне дослідження - це обсерваційне дослідження, у якому виділену групу людей (когорту) спостерігають протягом деякого часу і порівнюються результати у різних підгрупах даної когорти, тих хто піддавався або не піддавався лікуванню. Ці дослідження можуть бути ретроспективними та проспективними. У дослідженнях випадок - контроль порівнюють людей з певним захворюванням з людьми із цієї ж популяції, які не страждають цим захворюванням, або в яких не спостерігався даний результат ("контроль"), з метою виявлення зв'язку між результатом і попереднім впливом певних факторів ризику. Методи поперечного зрізу включають обстеження певної популяції і дають інформацію про поширеність та характеристики певного захворювання. Найінформативнішими та достовірнішими вважаються клінічні експериментальні дослідження.

Клінічні експериментальні дослідження

В експериментальних дослідженнях науковець визначає вплив, якому будуть піддані пацієнти контрольної та експериментальної групи. Рандомізовані контрольовані дослідження є аналогічними до експериментів в інших галузях науки. Пацієнти розділяються на дві або більше груп і отримують певний вплив в старанно контрольованих умовах. Найчастіше використовують в: паралельних групах (parallel group desіgn), перехресних групах (crossover group desіgn)

Дослідження в паралельних групах (parallel group desіgn)

При проведенні клінічних досліджень у паралельних групах пацієнти двох або більше груп одержують різну терапію. Для досягнення статистичної вірогідності (для виключення систематичної помилки) пацієнти розподіляються по групах методом випадкового розподілу (рандомізації). Модель клінічного дослідження в паралельних групах може бути проілюстрована в такий спосіб: Скринінг -- Включення -- Підготовчий період -- Оцінка вихідного стану -- Рандомізація -- Лікування a -- Результати a Лікування b -- Результати b
Де a, b – різні способи лікування

Клінічні дослідження в дизайні паралельних груп є дорогими, тривалими й вимагають великої кількості випробуваних. Однак, клінічні дослідження в паралельних групах є найбільш об'єктивними у визначенні ефективності лікування й точними у формулюванні висновків. Більшість клінічних випробувань проводяться в дизайні паралельних груп. Переважно в групах по 30 – 50 учасників.

"Перехресна" модель (Crossover Desіgn)

На відміну від планів досліджень у паралельних групах, "перехресні" моделі дозволяють оцінити ефект лікування на тій самій групі пацієнтів. Пацієнтів рандомізують у групи, у яких проводять однакове курсове лікування, але з різною послідовністю. Як правило, між курсами необхідний період «відмивки» для того, щоб показники в пацієнтів повернулися до вихідних, а також для того, щоб виключити небажаний вплив залишкових явищ попереднього лікування на ефекти наступного. Скринінг - Підготовчий період - Контроль стану - Рандомізація - Лікування А в групі 1 і Лікування Б у групі 2 - період відмивки - Лікування Б у групі 1 і Лікування А в групі 2. Спрощений варіант такого дизайну може включати лише одну групу пацієнтів, яка спочатку отримує одне (контрольне) лікування, потім перерва, потім друге лікування (те яке досліджується), потім перерва, і ще раз контрольне лікування.

Аналогічний дизайн застосований а нещодавньому дослідженні кондуктивної педагогіки [1]. Обстеживши 143 дитини вони відібрали 67, яким провели перше обстеження. Потім всі діти протягом 4 місяців лікувались за загально прийнятою схемою спецпедагогіки, включаючи дві півгодинні сесії терапії кожного тижня за Войта або Бобат методом. Знову всіх обстежили. Потім протягом 9 місяців поєднували спецпедагогіку з курсами кондуктивної педагогіки. Всі діти проходили три одномісячні курси стаціонарної кондуктивної педагогіки в проміжку між якими проходили стандартну спецпедагогіку двома курсами тривалістю по 3 місяці. Всіх обстежили Потім знову 4 міс стандартної спецпедагогіки і кінцеве обстеження.

"Перехресні" моделі є більше економічними в порівнянні з моделями паралельних груп, оскільки в цьому випадку потрібне менша кількість випробуваних. Однак іноді виникають труднощі в інтерпретації результатів. Ефекти однієї терапії можуть змішуватися з ефектами наступної. Буває складно відрізнити ефекти послідовного лікування від ефектів індивідуальних курсів.


[1] Blank R, Kries R, Hesse S, Voss H. Conductive Education for Children with Cerebral Palsy on Hand Motor Function relevant to Activities of Daily Living. Arch Phys Med Rehabil 2008;89:251-9